厉害了,东阳光1类新药「伊非尼酮」获得FDA孤儿药资格认定

8月10日,东阳光药业的1类新药伊非尼酮(yinfenidone,HEC585)获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗特发性肺纤维化(IPF)。

伊非尼酮是由东阳光药业自主开发用于治疗纤维化的新化学实体,最早于2016年6月17日向广东省局提交了临床申请,并于2016年8月23获得CDE承办受理,2017年3月22日被CDE批准临床。

东阳光同步向美国FDA提交了伊非尼酮的IND临床试验申请,并于今年2月22日获得FDA许可开展临床试验。5月2日,伊非尼酮在科文斯(美国)I期临床试验中心成功完成2例受试者的首次给药。

IPF是纤维化疾病最常见和最严重的形式,但发病机制并不明确,3年死亡率高达50%,比癌症还可怕。在吡非尼酮上市前,IPF无确切有效治疗药物,只能采用肺移植和保守疗法。东阳光披露的信息显示,体外及动物体内药效实验证明伊非尼酮活性优于吡非尼酮百倍以上,同时具有很好的药代动力学特性及安全性,推测伊非尼酮是吡非尼酮的me better药物。

FDA孤儿药认定是针对发病人数少于20万的疾病。美国的IPF患者大约有13万例,属于市场相对较大的一种罕见病,但目前获批的有效治疗药物仅有吡非尼酮和勃林格殷格翰的Ofev(尼达尼布),临床需求远未得到满足。

吡非尼酮是全球首个上市治疗IPF的药物,由美国Marnac 公司开发,其中日本盐野义于1997年4月获得其在日本、韩国和台湾的开发权利,并在2008年10月率先获得日本批准上市(商品名Pirespa)。InterMune公司于2002年4月获得全球其他地区的开发权利,并在2011年2月28日获得欧盟批准上市。2014年8月,罗氏花费83亿美元收购InterMune,将吡非尼酮的全球权利收入囊中,并于2014年10月15日以孤儿药身份获得FDA批准上市(商品名Esbriet)。Esbriet的市场需求巨大,2016年全球销售额已经达到7.68亿瑞士法郎,2017H1的全球销售额达到4.18亿瑞士法郎。

Ofev(尼达尼布)是FDA批准的第一个治疗特发性肺纤维化(IPF)的酪氨酸激酶抑制剂。2015年7月,尼达尼布被纳入ATS/ERS/JRS/ALAT特发性肺纤维化诊治国际循证指南的推荐用药,当年销售额也冲到3亿欧元,2016年Ofev的销售额翻倍达到6.13亿欧元,今年上半年达到4.29亿欧元,是今年上半年市场表现最好的药物之一(见:2017H1市场表现最好的新药TOP20

一个药物获得孤儿药资格认定后,开发企业可以享受减税、免注册费、快速审批、7年行政保护等政策福利,东阳光伊非尼酮在美国的开发进程也将由此加快。

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